Thesis supervisor: Ervin Welker
Location of studies (in Hungarian): Semmelweis Egyetem Abbreviation of location of studies: SE
Description of the research topic:
A CRISPR/Cas fehérjék megismerése és géneditálásra való alkalmazása forradalmi mértékben megváltoztatta a lehetőségeinket, aminek hatása csak a PCR feltalálásához mérhető. A CRISPR/Cas9 és Cas12a nukleázok talán legfontosabb tulajdonsága, hogy specificitásuk egy RNS molekula szekvenciájának a megváltoztatásával újra programozható. A nukleázok az úgynevezett guideRNS szekvenciájával komplementer szekvenciákat ismernek fel és hasítanak. A guideRNS ezen 20-24 nukleotid hosszúságú szakasza elegendően hosszú, hogy még komplexebb genomokban is, mint például az emlős és különösen fontos módon, a humán genomban is csak egyszer forduljon elő. Ez nagy pontosságú módosítások kivitelezését teszi lehetővé. Sajnos, a nukleázok néha olyan szekvenciákat is elhasítanak, amelyek csak hasonlítanak a guideRNS szekvenciájára. Kutatómunkák célja ennek az "off-target" hatásnak a mérséklése, a genom módosítás hatékonyságának növelése mutáns nukleáz variánsok elkészítésével és új génmódosító stratégiák kialakításával.